5月15日，Cabaletta Bio透露，其已与FDA召开会议，讨论rese-cel（resecabtagene autoleucel，CABA-201）治疗肌炎的RESET-Myositis试验注册队列设计，并达成一致意见。

根据新闻稿，RESET-Myositis设计包括两个独立的亚型特异性队列，每个队列约15名患者，主要终点设定为rese-cel输注后26周内。主要终点纳入一项经过验证的临床改善评分TIS（total improvement score），该评分曾用于支持静脉注射免疫球蛋白（IVIg）获批用于皮肌炎患者。

FDA已授予rese-cel再生医学先进疗法（RMAT）资格认定。Cabaletta计划在2027年提交rese-cel相关适应症的BLA。

投行古根海姆认为，Cabaletta与FDA此次合作专注于“高效的试验设计”，其规模明显小于竞争对手，且可能速度更快。此外，获得广泛标签的可能性，增强其对Cabaletta战略方向的信心。

目前，古根海姆已将Cabaletta的目标价从23美元上调至25美元，同时维持该股的“买入”评级。

根据9位分析师提供的一年期目标价，Cabaletta的平均目标价为16.22美元，最高估值为28.00美元，最低估值为3.00美元。

平均目标价意味着，该股较当前1.60美元的股价有望上涨913.89%。

消息发布当日，Cabaletta股价上涨约40%。部分市场声音认为，这也透露出FDA对CGT的开发态度。

血液肿瘤学家Vinay Prasad近期出任FDA CBER主任一职。华尔街分析师预测，CBER管辖下的疫苗、部分生物制品及CGT企业将受影响，因为众多CGT依赖于Prasad长期抨击的“监管弹性”——此前，Prasad曾将这种弹性监管称为“只会盖章批准的点头玩偶”。

2月，Cabaletta公布在RESET临床开发项目中首批接受rese-cel治疗的10名自免患者的临床数据，这也是目前自免CAR-T公布的最大规模临床数据。

RESET-Myositis试验中，第1例成年皮肌炎患者在输注rese-cel后3个月，在停用所有免疫抑制剂及逐渐减少类固醇治疗的情况下，保持显著的TIS提升，显示出针对难治性肌炎患者在无药物治疗下实现缓解的潜力。

另外，RESET-SLE试验中，4例系统性红斑狼疮（SLE）患者中有3例在最近随访时达到了症状缓解（remission）的标准。在狼疮性肾炎（LN）患者队列中，首例接受rese-cel治疗的患者达到完全肾脏缓解（CRR）。

包括上述患者在内的全部6例SLE及LN患者，在数据截止时，均在停用所有免疫抑制剂及类固醇的情况下表现出临床缓解。

RESET-SSc试验中，接受rese-cel治疗的首例重度硬皮病患者在输注后3个月时，在停用所有疾病特异性治疗的情况下，身体各处越来越多的区域显示出皮肤症状的改善，且伴有肺功能的改善。

5月15日发布的消息还称，Cabaletta预计在2025年第三季度与FDA就SLE及LN开展注册研究讨论；预计在2025年第四季度与 FDA 就SSc开展注册研究讨论。

作为一款靶向CD19的在研CAR-T细胞疗法，rese-cel针对在自免中起重要作用的B细胞。通过一次输注，rese-cel旨在短暂且深度清除外周循环及组织内所有CD19阳性细胞。这一方法有望重置免疫系统，并在患者中实现深远的临床缓解，而无需长期持续治疗。

值得注意的是，rese-cel背后还有驯鹿生物的身影。

2022年10月，驯鹿生物授予 Cabaletta其经临床验证的全人源CD19序列的全球独家开发、生产及商业化权利，应用于Cabaletta在自免领域开发修饰T细胞的产品中。

按照协议，驯鹿生物将有资格获得最多两款产品、累计约为1.62亿美元的首付款以及潜在开发和商业化里程碑付款和销售分成。驯鹿生物拥有在大中华区使用该许可序列开发Cabaletta产品并将其商品化的优先权。

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